Objetivos
A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença neurológica degenerativa, progressiva e rara, para a qual não existe cura, e que leva à paralisia e morte, em média, entre 2 a 5 anos após o diagnóstico. Existem lacunas importantes na compreensão da fisiopatologia da ELA, não apenas decorrentes do conhecimento incompleto dos mecanismos biológicos, mas também resultantes de modelos biológicos com tradução limitada para humanos. A diversidade de possíveis causas para o aparecimento da doença e a heterogeneidade fisiopatológica entre os pacientes resulta numa maior dificuldade de encontrar terapias precisas e eficazes. Neste sentido, é de extrema importância o desenho de plataformas terapêuticas de precisão, de acordo com a particularidade de cada paciente.
De forma a promover um avanço efetivo no tratamento da ELA, com um forte impacto socio-económico das populações, e no cumprimento das metas europeias, e especificamente de acordo com a estratégia comum de desenvolvimento transfronteiriço, foi constituído um consórcio interdisciplinar de investigadores de instituições de duas universidades de topo mundial, a Universidade de Coimbra (UC) e a Universidade de Salamanca (USAL). Este consórcio beneficia não só da reconhecida especialização em Inovação e transferência de conhecimento, mas igualmente pela forte relação com neurologistas das duas unidades hospitalares especializadas em ELA, que centralizam pacientes da região Centro de Portugal e Castilla y León.
Este projecto baseia-se no desenvolvimento inovador de um novo modelo 3D de ELA, usando neurónios motores humanos (NMH) co-cultivados com células de músculo esquelético humano (CM-EsH) provenientes do mesmo paciente, tendo como origem as células estaminais derivadas da urina. Este é um projeto interdisciplinar com um forte potencial inovador de diagnóstico e tratamento de precisão para ELA, usando uma plataforma celular não invasiva e de baixo custo. Para a execução deste projecto é essencial a acção conjunta das entidades envolvidas no consórcio, não só pelo aporte tecnológico e científico dos investigadores destas instituições, mas sobretudo no acesso aos pacientes com ELA. A proximidade geográfica (duas horas de distância) confere uma dimensão transfronteiriça com forte impacto no sucesso do projecto. A transferência de tecnologia dos laboratórios da UC para os da USAL permitirá o desenvolvimento de um projecto transfronteiriço mais ambicioso.